Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Fampiharana fikarohana:
Donidalorsen API dia antisense oligonucleotide (ASO) eo ambanin'ny fanadihadiana momba ny fitsaboana ny angioedema manaranaka (HAE) sy ny toe-javatra misy ny areti-mifindra. Izy io dia mianatra amin'ny sehatry ny fitsaboana mikendry ny ARN, mikendry ny hampihenana ny fanehoana nyplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Ny mpikaroka dia mampiasa Donidalorsen mba hikarohana ny mekanika fampanginana ny fototarazo, ny pharmacokinetics miankina amin'ny doka, ary ny fanaraha-maso maharitra ny areti-mifindra amin'ny bradykinin.

Asa:
Donidalorsen miasa amin'ny alalan'ny fifantenana mamatotra nyKLKB1mRNA, mampihena ny famokarana plasma prekallikrein - anzima manan-danja ao amin'ny rafitra kallikrein-kinin izay tompon'andraikitra amin'ny fivontosana sy ny fivontosana ao amin'ny HAE. Amin'ny fampidinana ny haavon'ny kallikrein, Donidalorsen dia manampy amin'ny fisorohana ny fanafihana HAE ary mampihena ny vesatry ny aretina. Amin'ny maha-API azy dia izy io no singa fototra amin'ny fitsaboana amin'ny fampivoarana ny fitsaboana maharitra, subcutaneously ho an'ny HAE.