Fitusiran (API)
Fampiharana fikarohana:
Fitusiran API dia RNA (siRNA) synthetic kely interfering (siRNA) nohadihadiana voalohany indrindra amin'ny sehatry ny hemophilia sy ny aretin'ny coagulation. Izy io dia mikendry nyantithrombin (AT na SERPINC1)fototarazo ao amin'ny aty mba hampihenana ny famokarana antithrombin. Ny mpikaroka dia mampiasa Fitusiran mba hijerena ny mekanika RNA interference (RNAi), fampanginana fototarazo manokana amin'ny atiny, ary paikady fitsaboana vaovao ho an'ny famerenana ny coagulation amin'ny marary hemophilia A sy B, misy na tsy misy inhibitors.
Asa:
Fitusiran dia miasa amin'ny fampanginana ny fanehoana ny antithrombin, anticoagulant voajanahary, ka mampitombo ny famokarana thrombin ary mampiroborobo ny fananganana clot. Ity rafitra ity dia manolotra fomba fitsaboana prophylactic hampihenana ny fizotry ny fandehanan-dra amin'ny mararin'ny hemophilia. Amin'ny maha API azy, Fitusiran dia miasa ho toy ny akora mavitrika amin'ny fitsaboana subcutaneous maharitra izay mikendry ny fanatsarana ny kalitaon'ny fiainana sy ny fampihenana ny enta-mavesatry ny fitsaboana amin'ny aretin-drà.