Givosiran

Givosiran (API)

Fampiharana fikarohana:
Givosiran API dia RNA kely interfering kely (siRNA) nodinihina ho fitsaboana ny porphyria hepatic (AHP). Kendrena manokana nyALAS1Gene (aminolevulinic acid synthase 1), izay tafiditra ao amin'ny lalan'ny biosynthesis heme. Ny mpikaroka dia mampiasa Givosiran hanadihady fitsaboana mifototra amin'ny RNA interference (RNAi), fampanginana fototarazo mikendry ny atiny, ary ny fanovana ny lalan'ny metabolika tafiditra amin'ny porphyria sy ny aretina ara-pananahana mifandraika amin'izany.

Asa:
Givosiran dia miasa amin'ny fampihenana ny fanehoana nyALAS1ao amin'ny hepatocytes, ka mampihena ny fanangonan-tsonia heme misy poizina toy ny ALA (asidra aminolevulinic) sy PBG (porphobilinogen). Izany dia manampy amin'ny fisorohana ny fanafihana neurovisceral mifandray amin'ny porphyria hepatic acute. Amin'ny maha API azy, Givosiran no singa fanafody mavitrika amin'ny fitsaboana mifototra amin'ny RNAi natao hanomezana fanaraha-maso maharitra ny AHP amin'ny fitantanana subcutaneous.