Oligonucleotide API
-
Ny sodium inlisiran
Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) dia ianarana indrindra amin'ny sehatry ny RNA interference (RNAi) sy ny fitsaboana foza. Amin'ny maha-siRNA misy tady roa mikendry ny fototarazo PCSK9, dia ampiasaina amin'ny fikarohana préclinical sy klinika izy io mba hanombanana ny paikady fampanginana fototarazo maharitra amin'ny fampidinana ny LDL-C (kolesterola lipoproteine ambany). Izy io koa dia toy ny fitambarana modely amin'ny fanadihadiana ny rafitra fanaterana siRNA, ny fahamarinan-toerana ary ny fitsaboana RNA mikendry ny atiny.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API dia antisense oligonucleotide (ASO) eo ambanin'ny fanadihadiana momba ny fitsaboana ny angioedema manaranaka (HAE) sy ny toe-javatra misy ny areti-mifindra. Izy io dia mianatra amin'ny sehatry ny fitsaboana mikendry ny ARN, mikendry ny hampihenana ny fanehoana nyplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Ny mpikaroka dia mampiasa Donidalorsen mba hikarohana ny mekanika fampanginana ny fototarazo, ny pharmacokinetics miankina amin'ny doka, ary ny fanaraha-maso maharitra ny areti-mifindra amin'ny bradykinin.
-
Fitusiran
Fitusiran API dia RNA (siRNA) synthetic kely interfering (siRNA) nohadihadiana voalohany indrindra amin'ny sehatry ny hemophilia sy ny aretin'ny coagulation. Izy io dia mikendry nyantithrombin (AT na SERPINC1)fototarazo ao amin'ny aty mba hampihenana ny famokarana antithrombin. Ny mpikaroka dia mampiasa Fitusiran mba hijerena ny mekanika RNA interference (RNAi), fampanginana fototarazo manokana amin'ny atiny, ary paikady fitsaboana vaovao ho an'ny famerenana ny coagulation amin'ny marary hemophilia A sy B, misy na tsy misy inhibitors.
-
Givosiran
Givosiran API dia RNA kely interfering kely (siRNA) nodinihina ho fitsaboana ny porphyria hepatic (AHP). Kendrena manokana nyALAS1Gene (aminolevulinic acid synthase 1), izay tafiditra ao amin'ny lalan'ny biosynthesis heme. Ny mpikaroka dia mampiasa Givosiran hanadihady fitsaboana mifototra amin'ny RNA interference (RNAi), fampanginana fototarazo mikendry ny atiny, ary ny fanovana ny lalan'ny metabolika tafiditra amin'ny porphyria sy ny aretina ara-pananahana mifandraika amin'izany.
-
Plozasiran
Plozasiran API dia RNA kely manelingelina (siRNA) namboarina ho fitsaboana hypertriglyceridemia sy aretim-po sy metabolika mifandraika amin'izany. Izy io dia mikendry nyAPOC3Gene, izay mandika ny apolipoprotein C-III, mpandrindra ny metabolisma triglyceride. Amin'ny fikarohana, Plozasiran dia ampiasaina amin'ny fandalinana ny paikady fampidinana lipida mifototra amin'ny RNAi, ny fahanginana manokana amin'ny fototarazo, ary ny fitsaboana maharitra ho an'ny toe-javatra toy ny familial chylomicronemia syndrome (FCS) sy ny dyslipidemia mifangaro.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API dia RNA kely manelingelina (siRNA) fanadihadiana natao ho an'ny fitsaboana ny fiakaran'ny tosidrà. Izy io dia mikendry nyAGTfototarazo, izay mandika ny angiotensinogen - singa manan-danja amin'ny rafitra renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). Amin'ny fikarohana, Zilebesiran dia ampiasaina handalina ny fomba fampanginana ny fototarazo ho an'ny fanaraha-maso maharitra ny tosidra, ny teknolojia fanaterana RNAi, ary ny anjara asa midadasika kokoa amin'ny lalan'ny RAAS amin'ny aretim-po sy ny voa.