Tamin'ny 2021-12-06, fotoana amerikana, ny Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) dia nanambara ny vokatra tsara indrindra amin'ny fitsapana klinika Phase III an'ny kandidany fanafody, Trofinetide.Ny fitsapana dingana III, antsoina hoe Lavender, dia ampiasaina indrindra hanombanana ny fiarovana sy ny fahombiazan'ny Trofinetide amin'ny fitsaboana ny aretin'i Rett (RS).Nahatratra 189 ny taranja nisoratra anarana, ka vehivavy 5-20 taona avokoa no manana RS.
Lavender dia fitsapana roa-jamba, randomized, placebo-controlled amin'ny herinandro 12 miaraka amin'ny teboka voalohany amin'ny RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) sy ny Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), araka ny fanombanan'ny mpiasan'ny mpitsabo sy ny mpitsabo;key Ny teboka faharoa faharoa dia ny Scale Development and Symbolic Behavior Development for Zazakely sy Zazakely (CSBS-DP-IT-Social), izay ampiasaina indrindra hanombanana ny fivoaran'ny fitondran-tena ara-tsosialy, am-bava ary an'ohatra amin'ny zazakely sy ny zaza madinika 6-24 volana, ary azo ampiasaina amin'ny autisme Fandinihana mialoha ny soritr'aretin'ny fahataran'ny fivoarana sy ny fahataran'ny fivoarana hafa, araka ny fanombanan'ny mpiasan'ny mpitsabo mpanampy.
Ny valiny dia naneho fa ny Trofinetide dia nanana fanatsarana lehibe teo amin'ireo teboka voalohany raha oharina amin'ny plasebo.Ny fiovana avy amin'ny baseline ao amin'ny RSBQ ho an'ny placebo sy Trofinetide amin'ny herinandro 12 dia -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Ny isa CGI-I dia 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Mandritra izany fotoana izany, ny fiovana avy amin'ny baseline ao amin'ny CSBS-DP-IT-Social dia -1.1 ary -0.1 ho an'ny placebo sy Trofinetide, tsirairay avy.
Na ny teboka faharoa voalohany sy faharoa an'ny Lavender dia samy naneho ny mety ho an'ny Trofinetide amin'ny fitsaboana ny RS, na izany aza, tokony ho marihina fa ny tahan'ny fampiatoana ny fitsaboana amin'ny fianarana mifandraika amin'ny fisehoan-javatra ratsy mipoitra (TEAEs) dia ambony kokoa amin'ny sandry Trofinetide raha oharina amin'ny plasebo. , Ny roa dia 2,1% ary 17,2%, tsirairay avy.Anisan'ireny, ny fisehoan-javatra ratsy mahazatra indrindra dia:
① Ny aretim-pivalanana - Ny trofinetide dia 80,6% (97,3% amin'ireo dia malemy ka hatramin'ny antonony) ary ny placebo dia 19,1%;
② Mandoa - Ny trofinetide dia 26,9% (96% amin'ireo dia malemy ka hatramin'ny antonony) ary 9,6% ny placebo;
③ Nisy trangan-javatra ratsy lehibe nitranga tamin'ny 3.2%-n'ny taranja amin'ny vondrona roa.
Ireo lohahevitra ao amin'ny fitsarana Lavender dia hanohy handray Trofinetide aorian'ny fahavitan'ny fitsarana na ao amin'ny fandalinana fanitarana Lilac sy Lilac-2, ary> 95% amin'ireo taranja nahavita ny fianarana Lavender dia nisafidy ny hifindra amin'ny marika misokatra Lilac Fikarohana fanitarana, hatolotra amin'ny fivoriana ara-pitsaboana ho avy ny valiny.
Fotoana fandefasana: Feb-17-2022